国家“千人计划”特聘专家、奥思达创始人周萱

在生物医学这块富饶的土壤上,革新和挑战总是如影随形。从神医华佗到科技问诊的数千年间,无数曾经被称为“疑难杂症”的贫瘠地带转化为绿洲,也有不断衍生的“不治之症”荒漠亟待拓荒。21世纪以来,由于传统疗法的效果甚微,带热了“干细胞治疗”这个新名词。在大群推崇者眼中,干细胞有望担当新一代拓荒者,为当前的医学空白注入新希望。

带着疑问和好奇,人们加紧了对干细胞的勘探试验。钻井越潜越深,其功能的“万能性”也得到一一佐证。骨髓移植、人工血管、修复角膜、中风康复、 骨关节炎治疗……干细胞的医疗适用领域外沿迅速扩大,于传统疗法之外开辟了一道绿色窗口。这场浪潮中,民众的期待重新被点燃,而无序竞争也呼唤职能部门制 定相关底线和规则。

入行15年时间,国家千人计划专家周萱一直从事全能胚胎干细胞研究和推广工作,见证了干细胞从实验室到医疗应用的成长足迹。周萱坦言,创业路途上,干细胞生物医学技术是一根丝线,串联起了她的医学梦、创业梦、健康梦三个梦想。如今,干细胞治疗正将梦想一步步照进现实。

医学梦,美国梦

比起“干细胞治疗”一词的普及速度,它的应用渊源显得由来已久。单看骨髓造血干细胞,作为最早发现、研究最多并最先用于治疗疾病的成体干细胞,1958年已成功应用到世界上第一例骨髓移植术中,目前已成为白血病的最佳治疗方案之一。

周萱解释,上世纪人类对干细胞的认知跨越了三大步,由最初五十年代至七十年代的骨髓移植热、八十年代初期的脐带血干细胞热,至九十年代末的胚胎干细胞热。而她刚好踏准了第三步的节拍,在赴美留学期间跟胚胎干细胞结缘,并一步步揭开它的神秘面纱。

自1998年人类的全能干细胞成 功地在体外建系后,周萱开始在NIH/NCI和华盛顿乔治城大学医学中心从事全能胚胎干细胞的研究。与全世界最优秀的科学家在此领域,从最初的胚胎干细胞 的培养条件开始摸索,到深入临床研究技术难点,周萱敏锐察觉到——干细胞会成为未来最前沿、最热门、最有发展前景的生物技术。

为何对干细胞寄望甚高?周萱给出的回答是“颠覆性医学革命”。在她看来,干细胞在基础医学研究和临床医学研究上是人类解决重大疑难疾病的关键点和突破口,将成为继传统的手术、放疗、化疗后的第四大治疗模式。

她的判断是有根据的。在美期间,周萱完成了对干细胞的特异抗原标记识别及相关基因检测的分子生物学的基础研究和动物水平的实验,利用胚胎干细胞 研究肿瘤致病机理的基础医学十余年。结合世界上各大研究院所的临床数据,周萱意识到,干细胞治疗在应对心脑血管系统疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、恶 性肿瘤及免疫系统疾病上和抗衰老方面能发挥重要的显著作用。

干细胞的可能性让周萱兴奋。这个肉眼不可见的小东西,也在无形中为她开启了医学梦的那扇门。在美十余年间,周萱在JBC、AJP、BC、 FEBSLetter、SC、Oncogene等权威杂志上发表了数十篇重要学术论文,是美国国家卫生研究院、美国心脏病协会的科研课题资助项目的承担 者。

创业梦,中国梦

经过在美十余年技术积淀,周萱在行业内已打开了知名度。辗转在实验室和研讨会之间,周萱的美国梦已一步步实现。恰逢中国处于即将腾飞阶段,掀起一股回国浪潮,她想到了回国创业。

2008年全能胚胎干细胞的研究在美国方兴未艾,但在中国却有多重约束,周萱的归来显得出乎意料。对此,她这样解释:“美国梦的全部是一份好工作、一部好车、一栋洋房、一张绿卡,当实现了以个人和家庭为核心的美国梦之后,我经常会思忖还能为国家做些什么?”

最终,周萱把起点放在了“创业”上。再度踏上故土的周萱,已有了更多实现中国梦的资本——“我有在中国医学科学院三甲医院临床治疗的经验,又有 在美国国家卫生研究院从事基础医学研究的经历,使我清楚临床需要什么,基础医学如何服务临床,基础医学研究成果如何向临床医学转化”。

马不停蹄的创业路迅速铺开。2009年,周萱创办了奥思达干细胞有限公司,设立研发中心、检测中心和抗衰老中心,从研发和应用两个角度发挥全能 胚胎干细胞的价值。回顾创业点滴,周萱言语中难掩兴奋:“从最初333万的注册资金到现在1个多亿的融资,公司发展态势不错”。现如今,公司已进入初步产 业化阶段目前拥有完善的干细胞生物技术研究设施平台并制定和完善标准,其中包括SOP(工艺标准),SMP(管理标准),STP(技术标准),正在引入PE进行企业发展三年规划。

创业起步顺利,但应用受到限制。于她而言,从科研到创业的角色转换是为中国梦注脚。周萱坦言,“我国是世界人口大国,由遗传、创伤、疾病和衰老 造成的组织、器官缺损、衰竭或功能障碍也位居世界各国之首,以药物和手术治疗为基础的医学治疗手段已不能满足临床医学的巨大需求。而干细胞的修复与再生能 力,有望解决人类面临的重大医学难题,将成为继药物和手术之后的新一轮医学革命。”

健康梦,富强梦

步入现代社会,人们对“健康”愈加看重,干细胞作为一种新型诊疗手段进入视线范围。对此,周萱这样描述——干细胞是一种“奇迹”的细胞,是体细胞的“亚当”和“夏娃”。它的魅力在于:一旦身体需要,这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化的成熟体细胞。

然而,这种“奇迹”细胞在我国的临床应用合法化显得步履蹒跚。权威机构调研的数据显示,目前国内有至少200家医疗机构对外宣称可以进行干细胞治疗,实际上尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到受理或审评,开展干细胞临床应用的医院均属于试验性临床研究。

其实,“不放开”的管束背后也有苦衷。目前正处在干细胞应用的市场化初期,许多规则还未明晰,鱼龙混杂的竞争秩序使国家在政策层面勒紧了绳索。 作为业内人士,周萱希望能在法律规范和市场发展之间寻求有机平衡。她建议:“国家政策应鼓励和倡导由公司生产细胞做标准,由医院实施治疗,双方约束。有利 于客观公正的行业标准的建立、评判和执行,也利于干细胞应用的推广。”

法律管制之外,技术层面的落差也是短板。截至目前,国际上已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床,适应症包括急性心梗、遗传性或获得性 造血系统疾病、脊髓和骨损伤等,涉及美国、韩国、加拿大等欧盟多个国家,但中国并不在列。对此,周萱呼吁建立“技术层面的标准化”。她坦言,干细胞的质 检、制备、提取、储存、运输、使用都需要一个标准化,但是由于它不是药品,可以一个片剂应用于千万患者,而是细胞,它需要一对一的个性化服务,因此标准化 应因细胞而异,并需要不断改进和完善。

关于干细胞的未来,周萱这样畅想:也许在某一天,人们突然发现,人体器官可以在实验室按需要、按流程生产,血细胞、脑细胞、骨骼、心肌细胞、肝脏、神经等的更换都不成问题,即使患上白血病、帕金森氏症和癌症这些不治之症也能绝处逢生。